Terapia con farmaci
Trattamento della SLA
Dopo anni di silenzio terapeutico, gli avanzamenti della ricerca di base nella comprensione della complessità dei meccanismi di malattia hanno portato al fiorire di numerose sperimentazioni cliniche con nuovi farmaci che danno finalmente speranza. Negli ultimi anni sono stati resi disponibili nuovi trattamenti e i ricercatori continuano a esplorare diverse strade per rallentare o arrestare la progressione della SLA. I pazienti che beneficiano maggiormente delle terapie attualmente disponibili sono quelli nelle fasi iniziali della malattia, ma è attivissima la ricerca di farmaci in grado di arrestare la progressione della malattia offrendo speranza ai pazienti anche in fase avanzata.
L'assistenza sanitaria di supporto è fornita al meglio in Centri specializzati (la rete di centri NEMO è una di questi, ma altri Centri di eccellenza sono ora attivi e si possono reperire sul sito dell’AISLA https://www.aisla.it/centri-medici/) da team integrati e multidisciplinari di professionisti ad includere medici, farmacisti, fisioterapisti, terapisti occupazionali, logopedisti e fisioterapisti respiratori, nutrizionisti, assistenti sociali, psicologi clinici e infermieri di assistenza domiciliare. Queste équipe possono progettare un piano di trattamento individualizzato e fornire attrezzature speciali volte a mantenere le persone il più mobili, comode e indipendenti possibile.
In Italia sono attualmente disponibili i seguenti farmaci:
Il riluzolo (Rilutek) è un farmaco orale che si ritiene riduca i danni ai motoneuroni diminuendo i livelli di glutammato, che trasporta i messaggi tra le cellule nervose e i motoneuroni. Studi clinici condotti su persone affette da SLA hanno dimostrato che il riluzolo può prolungare la sopravvivenza di alcuni mesi. La forma liquida addensata (Teglutik) può essere preferita se la persona ha difficoltà a deglutire: viene proposta a breve anche una forma di film orodispersibile (Emylif).
Edaravone (Radicava) è un antiossidante somministrato per via orale o endovenosa e ha dimostrato di rallentare il declino funzionale in alcune persone affette da SLA. RADICAVA ORS è una forma di edaravone che può essere assunta per via orale o tramite sondino.
Tofersen (Qalsody) viene somministrato attraverso per via intratecale a pazienti affetti da SLA per i quali è stata accertata una mutazione nel gene SOD1. I benefici di questo farmaco sono ancora in fase di studio, potrebbe funzionare avendo dimostrato la riduzione di uno dei marcatori di danno motoneuronale.
La normativa vigente in Italia consente l’importazione di medicinali approvati all’estero e non ancora autorizzati all’immissione in commercio sul territorio nazionale. Il decreto Ministeriale 11/02/97, in assenza di alternative terapeutiche valide, prevede l’importazione in casi eccezionali, per singolo paziente e su richiesta del medico curante, previa presentazione della documentazione richiesta. In questi casi il farmaco deve essere utilizzato secondo le medesime indicazione terapeutiche autorizzate nel Paese di provenienza.
Un medico può prescrivere altri farmaci o trattamenti per aiutare a gestire i sintomi, tra cui crampi muscolari e rigidità, salivazione e catarro eccessivi ed episodi indesiderati di pianto e/o risate o altre manifestazioni emotive. I farmaci possono anche essere di aiuto per il controllo del dolore, della depressione, e dei disturbi del sonno.
Per una trattazione esaustiva sulle possibilità della terapia di supporto si prega di fare riferimento al sito dell’Associazione Americana per la SLA (ALS Association) https://www.als.org/navigating-als/living-with-als/therapies-care (ricordandosi di attivare il traduttore).
Sperimentazioni cliniche attive in Italia e che stanno reclutando pazienti.
Negli Stati Uniti, 33 studi stanno attualmente reclutando pazienti in protocolli con nuovi farmaci. Un quadro senza precedenti in questa malattia e che offre speranza per una cura efficace.
In Italia sono attualmente attivi 5 studi clinici, che prevedono la sperimentazione di nuovi farmaci. Gli studi sono riportati sul sito statunitense ClinicalTrials.gov al quale è obbligatorio registrare tutti gli studi clinici. Il sito riporta i centri attivi nell’arruolamento, i contatti, il razionale, i criteri di inclusione. Il sito web è in inglese, ma una volta entrati basta andare sul menu, simboleggiato da tre puntini verticali, in alto a destra in Google Chrome, e scegliere l’opzione “Traduci/Translate”.
Per avere un’idea completa degli studi clinici in corso sono di grande utilità anche i siti web riportati di seguito :
• ALS TDI Trial Navigator - www.als.net/als-trial-navigator/
• ALS Signal (I AM ALS) - www.iamals.org/get-help/als-signal-clinical-research-dashboard/
• NEALS - neals.org/als-trials/neals-affiliated
• MDA - www.mda.org/research/clinical-trials
• ALSA - www.als.org/research/finding-als-research-opportunities
• International Alliance of ALS/MND Associations - www.als-mnd.org/support-for-palscals/research/understanding-als-mnd-research/
Provvederemo ad aggiornare questo documento ogni mese, e saranno comunicati in tempo reale i risultati degli studi in corso a livello internazionale.