Questa sessione riporta le notizie importanti recenti, compreso il rendiconto dei principali congressi sulla SLA.

Diversi farmaci per la SLA hanno affrontato sfide regolatorie nel 2023-2024. In particolare, la FDA e l'EMA hanno rifiutato l'approvazione di NurOwn, una terapia a base di cellule staminali sviluppata da Brainstorm Cell Therapeutics. Nonostante abbia mostrato potenziale nelle prime fasi delle sperimentazioni, NurOwn non è riuscito a dimostrare un'efficacia significativa in una sperimentazione di Fase 3 coinvolgente pazienti con SLA avanzata. La FDA ha citato dati insufficienti per supportarne l'efficacia, portando al rifiuto della domanda di approvazione nell'ottobre 2022. Brainstorm ha successivamente pianificato una nuova sperimentazione di Fase 3b mirata ad affrontare questi problemi, concentrandosi su pazienti con forme più lievi di SLA .

Un altro farmaco, Tofersen, sviluppato da Biogen, ha anche affrontato critiche. Sebbene abbia ricevuto l'approvazione accelerata dalla FDA nell'aprile 2023 per il trattamento dei pazienti con mutazioni SOD1, l'approvazione era condizionata a ulteriori sperimentazioni confermative per verificare i benefici clinici. L'EMA, tuttavia, ha espresso preoccupazioni riguardo ai dati di efficacia limitati e ai potenziali effetti collaterali, portando al rifiuto dell'approvazione all'inizio del 2024.

Infinie il farmaco Relyvrio è stato ritirato dal commercio dalla ditta produttrice perchè un trial controllato non ha evidenziato benefici della combinazione di fenilbutirrato con acido tauroursodesossicolico sulla progressione della malattia.